La terapia génica de nueva generación aborda enfermedades muy complejas.
La ceguera ha sido uno de los principales objetivos de esta terapia génica, debido a que el ojo es un objetivo ideal para esta tecnología.
El sistema inmunitario está suprimida en el ojo, lo que minimiza las posibilidades de rechazo. Además, a diferencia de otras células del cuerpo, las implicadas en la visión no se renuevan con el tiempo, pudiendo retener el ADN inyectado durante años.
El potencial de la optogenética para abordar múltiples mutaciones genéticas con un único tratamiento podría ser revolucionario.
Mientras las neuronas responsables de enviar las señales luminosas al cerebro estén intactas, este método podría extenderse a otras formas de ceguera.
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